IDH 突变胶质瘤的 Vorasidenib 疗法
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2025-05-15 · 发布者：医小猫
Vorasidenib 是口服 IDH1/IDH2 双靶点抑制剂，通过抑制突变型及野生型 IDH 酶减少肿瘤代谢物 2-HG 并促进细胞分化。FDA 基于 III 期 INDIGO 试验，批准其用于 12 岁及以上、携带易感 IDH 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者（含术后人群），为该类突变肿瘤首个全身治疗方案。
试验显示，vorasidenib 组中位无进展生存期（PFS）27.7 个月，显著长于安慰剂组的 11.1 个月（P<0.0001），进展风险降低 54%，仅 28% 患者进展（安慰剂组 54%）。
用药方案为成人 40mg 每日一次（空腹），体重 < 40kg 儿童起始剂量 20mg。常见不良反应包括腹泻（25%）、肝酶升高（ALT 59%、AST 46%）、疲劳（37%），血液学毒性（中性粒细胞减少 14%）及高钾血症（23%）发生率低，安全性可控。
该药为 IDH 突变型低级别胶质瘤患者提供了显著延长无进展生存的新选择。