卡博替尼突破，改写 pNET 和 epNET 治疗格局

神经内分泌瘤（NETs）具有高度异质性，胰腺神经内分泌瘤（pNET）和胰腺外神经内分泌瘤（epNET）患者在初始治疗后，常面临疾病进展却缺乏有效方案的困境，复发或难治的局部晚期及转移性患者亟需更优治疗策略。

卡博替尼作为多靶点酪氨酸激酶抑制剂，通过抑制 VEGFR、MET、AXL 等通路，在实体瘤治疗中展现潜力。III 期 CABINET 研究（NCT03375320）采用双盲、安慰剂对照设计，分设两个队列纳入 298 例患者，以无进展生存期（PFS）为主要终点。

结果显示，99 例 pNET 患者中，卡博替尼组中位 PFS 达 13.8 个月，显著优于安慰剂组的 3.3 个月；199 例 epNET 患者中，卡博替尼组中位 PFS 为 8.5 个月，明显长于安慰剂组的 4.2 个月。两组客观缓解率也有显著差异。基于此，FDA 批准卡博替尼用于 12 岁及以上成人和儿童患者，推荐剂量按体重分为 60mg / 日（≥40kg）和 40mg / 日（＜40kg） ，用药至疾病进展或不耐受。