LITESPARK-004：贝组替凡开启 VHL 胰腺病变治疗新篇
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2025-03-06 · 发布者：医小猫
单臂 2 期 LITESPARK - 004 试验，正评估贝组替凡（belzutifan）对 von Hippel - Lindau（VHL）病相关肾细胞癌及其他肿瘤患者的疗效。近期，Else 及其团队公布了贝组替凡用于 VHL 病相关胰腺病变患者的研究成果。该研究纳入 61 例患者，所有患者均至少存在 1 个胰腺病变，其中 36% 的患者在基线时存在可测量的胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）。
经过中位时长 37.8 个月的随访，胰腺病变患者的客观缓解率（ORR）达 84%，pNET 患者的 ORR 更是高达 91%。中位缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS）尚未达到。仅 18% 的患者出现 3 级治疗相关不良事件（AE），未出现 4 级或 5 级治疗相关 AE。
Chan 博士提到，目前仍在等待评估贝组替凡在其他神经内分泌肿瘤（NET）人群中的研究结果。而 LITESPARK - 004 试验的结果，有望为病情更晚期的 VHL 突变患者，提供新的治疗选择，助力改善患者的生存预后 。