药品资料与用药知识
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基本信息
Nirogacestat 是一种 γ 分泌酶抑制剂，用于治疗硬纤维瘤
分地区上市信息
站内尚未提供可独立核验的分地区结构化批准数据。请核对所在国家或地区的监管机构、最新批准说明书与适应症，不将本站资料等同于当前当地批准结论。
说明书信息
这种药物是做什么用的？
它在某些人中用于治疗一种称为硬纤维瘤的生长。
在服用这种药物之前，我需要告诉我的医生什么？
如果您对此药物过敏;该药物的任何部分;或任何其他药物、食物或物质。告诉医生过敏情况以及您有哪些体征。
如果您服用任何其他药物（处方药或 OTC、天然产品、维生素）。有许多药物与这种药物相互作用，例如某些用于治疗感染、癫痫发作或胃或肠道问题的药物。
如果您正在母乳喂养。在服用此药物期间和最后一次给药后 1 周内不要母乳喂养。
这不是与该药物相互作用的所有药物或健康问题的清单。
告诉您的医生和药剂师您的所有药物（处方药或非处方药、天然产品、维生素）和健康问题。您必须检查以确保将这种药物与您的所有药物和健康问题一起服用是安全的。在未咨询医生的情况下，请勿开始、停止或更改任何药物的剂量。
剂量
这种药物的剂量对于不同的患者会有所不同。遵循医生的指示或标签上的说明。以下信息仅包括该药物的平均剂量。如果您的剂量不同，除非您的医生告诉您，否则不要更改它。
您服用的药物量取决于药物的强度。此外，您每天服用的剂量、两次给药之间允许的时间以及您服药的时间长短取决于您使用药物的医疗问题。
用于治疗进展性硬纤维瘤：
口服剂型（片剂）：
成人 — 150 毫克 （mg） 每天 2 次。医生可能会根据需要和耐受性调整您的剂量。
儿童 — 使用和剂量必须由您的医生决定。
服用这种药物时我需要了解或做哪些事情？
告诉所有医务人员您服用了这种药物。这包括您的医生、护士、药剂师和牙医。
按照医生的指示检查您的血液检查和皮肤检查。
如果您患有高血糖（糖尿病），则需要密切观察您的血糖。
按照医生的指示检查您的血糖。
避免葡萄柚和葡萄柚汁、塞维利亚橙子和杨桃。
这种药物常见腹泻。有时腹泻可能很严重，并可能导致脱水。与您的医生讨论如何帮助缓解腹泻和预防脱水。如果您的腹泻没有消失或很严重，请立即致电您的医生。
这种药物已经发生了卵巢问题。这包括月经周期变化和比正常年龄更年期。如果您有任何疑问，请咨询医生。
这种药物可能会影响生育能力。生育问题可能导致无法怀孕或生孩子。如果您打算怀孕或生孩子，请在服用此药物前咨询您的医生。
这种药物可能会对未出生的婴儿造成伤害。在您开始服用这种药物之前，将进行妊娠试验，以表明您没有怀孕。
如果您或您的性伴侣可能怀孕，您必须在服用此药物期间和最后一次服药后的一段时间内采取避孕措施。询问医生使用避孕措施多长时间。如果您或您的性伴侣怀孕了，请立即致电您的医生。
这种药物最好如何服用？
按照医生的医嘱使用这种药物。阅读给您的所有信息。请严格按照所有说明进行操作。
随餐或不随餐服用均可。
整个吞下。请勿咀嚼、折断或压碎。
即使您感觉良好，也要按照医生或其他医疗保健提供者的指示继续服用这种药物。
如果您在服药后呕吐，请不要重复服药。在正常时间服用下一剂。
服用此药物前 2 小时或服用后 2 小时内不要服用抗酸剂。
如果我错过了剂量怎么办？
跳过错过的剂量并回到您的正常时间。
请勿同时服用 2 剂或额外剂量。
我该如何储存和/或丢弃这种药物？
常温下存放在干燥处。请勿存放在浴室中。
将所有药物存放在安全的地方。将所有药物放在儿童和宠物接触不到的地方。
扔掉未使用或过期的药物。除非有人告诉您，否则不要冲入马桶或倒入下水道。如果您对扔掉药物的最佳方法有疑问，请咨询您的药剂师。您所在地区可能有药物回收计划。
一般药物事实
如果您的症状或健康问题没有好转或恶化，请致电您的医生。
不要与他人分享您的药物，也不要服用他人的药物。
某些药物可能有其他患者信息说明书。如果您对此药物有任何疑问，请咨询您的医生、护士、药剂师或其他医疗保健提供者。
某些药物可能有其他患者信息说明书。请咨询您的药剂师。如果您对此药物有任何疑问，请咨询您的医生、护士、药剂师或其他医疗保健提供者。
如果您认为服用过量，请立即就医。准备好讲述或展示被拿走了什么、拿了多少以及什么时候被拿走了。
不良反应资料
警告/注意：尽管它可能很少见，但有些人在服用药物时可能会出现非常严重甚至致命的副作用。如果您出现以下任何可能与非常严重的副作用有关的体征或症状，请立即告诉您的医生或寻求医疗帮助：
过敏反应的迹象，如皮疹;麻疹;瘙痒;皮肤红肿、起泡或脱皮，伴有或不伴有发热;喘息;胸部或喉咙发紧;呼吸、吞咽或说话困难;异常的声音嘶哑;或口腔、面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀。
肝脏问题的迹象，如尿色深、疲倦、食欲下降、胃部不适或胃痛、浅色大便、呕吐或皮肤或眼睛发黄。
电解质问题的迹象，如情绪变化;混乱;肌肉疼痛、痉挛或痉挛;弱点;颤抖;平衡变化;心跳异常;发作;食欲不振;或严重的胃部不适或呕吐。
高血糖的迹象，如意识模糊、困倦、异常口渴或饥饿、尿路更频繁、潮红、呼吸急促或呼吸闻起来像水果。
雌激素水平低的迹象，如潮热、盗汗或阴道干燥。
经期（月经）变化。
气短。
服用这种药物的人会发生某些类型的皮肤癌。如果您的痣颜色或大小发生变化，或者出现任何新的或变化的皮肤肿块或生长物，请立即致电您的医生。
这种药物还有哪些其他副作用？
所有药物都可能引起副作用。然而，许多人没有副作用或只有轻微的副作用。如果以下任何副作用或任何其他副作用困扰您或没有消失，请致电您的医生或寻求医疗帮助：
胃痛或腹泻。胃不舒服。口腔刺激或口腔溃疡。脱发。感觉疲倦或虚弱。头痛。咳嗽。普通感冒的迹象。
这些并不是可能发生的所有副作用。如果您对副作用有疑问，请致电您的医生。致电您的医生以获取有关副作用的医疗建议。
药物靶点
Nirogacestat 适用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。
产品介绍
Nirogacestat 是一种小分子 γ 分泌酶抑制剂，被研究为硬纤维瘤的潜在治疗方法。硬纤维瘤的典型特征是 Notch 信号转导异常激活。Notch 受体与其配体之间的相互作用激活 γ-分泌酶的蛋白水解切割;因此，γ-分泌酶的抑制可能会抑制 Notch 信号传导，从而阻碍硬纤维瘤的生长。
2023 年 11 月 27 日，FDA 以商品名 OGSIVEO 批准 Nirogacestat 用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。它之前被授予治疗硬纤维瘤的突破性疗法、快速通道和孤儿药资格，最终批准是基于在 3 期 DeFi 试验中获得的积极结果，在该试验中观察到确认的客观缓解率为 41%，而安慰剂为 8%。