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艾曲波帕对免疫性血小板减少症儿童患者有效

 

曼彻斯特大学领导的一个研究小组已经证明了艾曲波帕对持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)儿童的安全性和有效性。ITP是一种自身免疫性疾病,免疫系统攻击血小板并阻止血液凝固。每年,全世界每10万名儿童中就有4名患有这种疾病。

ITP的症状包括出血和更多的瘀伤。频繁的鼻出血和牙龈出血可能是常见的,瘀伤通常表现为皮肤上的紫色斑块或小红斑。偶尔,出血会危及生命。这种疾病可能是自给自足的,但对四分之一的受影响儿童来说,在进行初级干预后,它成为一种长期的顽疾,持续时间超过20个月。

艾曲波帕能使40%接受该药治疗的儿童血小板计数持续稳定。

历史上,ITP儿童的二线治疗选择变得稀少。脾切除术(脾切除术)是最早的治疗方法之一,但它与高风险的败血症和血栓形成有关。

对ITP的潜在原因有了更深入的了解,因此出现了新的免疫抑制剂,包括利妥昔单抗。最近,血小板生成素受体激动剂如艾曲波帕已被批准用于治疗对其他治疗药物没有完全反应或不耐受的成人慢性ITP患者的血小板减少症。

首席研究员Grainger博士是曼彻斯特大学的儿科血液学顾问和名誉讲师,他解释说:“这些研究由葛兰素史克公司资助,为临床医生提供急需的证据,帮助确定曲波何时对儿科患者有益,并提供适合儿科患者的剂量方案。

“这些研究表明,艾曲波帕具有良好的耐受性和有效性。与安慰剂组的0%相比,在2-6周内,40%的儿童服用该药可使血小板计数保持在每升50×109以上。2月3日,葛兰素史克公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一种治疗严重再生障碍性贫血(SAA)患者的突破性治疗药物。突破性的治疗药物资格认证是FDA最新的计划,旨在加速严重或威胁生命的疾病药物的开发和审查。

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