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FDA 批准艾曲波帕用于罕见血液病患儿

 

8月24日,美国FDA批准eltrombopag(商品名:promacta)用于治疗儿童慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的低血小板计数,这是一种罕见的血液疾病。艾曲波帕可用于那些不能用其他ITP药物达到缓解或脾切除术的儿童。

ITP是一种导致血小板异常减少的疾病,血小板有助于血液凝结。没有足够的血小板,皮肤下、黏膜(如口腔)或身体其他部位可能会出血。

“今天对艾曲波帕的批准强调了FDA对全面开发儿科血液学和肿瘤治疗的承诺,”FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任pazdur博士说这一新的应用于1岁及以上儿童是基于最近批准的6岁及以上儿童。这一批准填补了在使用其他可用治疗方法后仍有进展的儿童未得到满足的需求。”

艾曲波帕有助于增加血小板的生成,对于1至5岁的儿童,血小板可作为每日一次的片剂或与液体混合的粉末使用。该药于2008年首次获得批准,用于治疗具有与儿科相同适应症的成人。艾祖波帕只能用于血小板减少和临床条件增加出血风险的ITP患者。

通过两个双盲、安慰剂对照试验,对159名受试者进行了艾曲波帕对1-17岁ITP患儿的疗效和安全性的评价。主要终点是血小板计数增加。在第一个试验中(n=67),患者被随机分配到每天接受依他帕或安慰剂,为期7周。

在服用艾曲波帕的患者中,62%的患者在治疗的前6周内血小板计数有所改善,而安慰剂治疗的患者只有32%。在第二个试验中(n=92),患者每天接受依他泊或安慰剂治疗13周,41%的患者在5到12周的8周内血小板计数至少增加了6周,而安慰剂治疗的患者只有3%。

在这两项试验中,服用艾曲波帕的患者对其他用于增加血小板计数的药物(如糖皮质激素或血小板输注)的需求也较少。在试验开始时,大约一半服用一种或多种ITP药物的患者能够减少或停止使用这些药物,尤其是糖皮质激素。

在1岁或1岁以上的儿童中,艾曲波帕治疗最常见的副作用是上呼吸道或鼻咽感染(症状包括发烧、咳嗽、鼻塞、流鼻涕和喉咙痛)、腹泻、腹痛、皮疹和肝酶升高。艾曲波帕治疗1岁以下ITP或血小板减少症合并慢性丙型肝炎和重型再生障碍性贫血的安全性和有效性尚未确定。

FDA已经授予艾曲波帕治疗一种罕见疾病的药物孤儿地位。为促进罕见病药品的发展,孤儿药资质提供了税收减免、申请费减免、市场垄断资格等经济激励措施。艾曲波帕由诺华公司在新泽西州东汉诺威生产。

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