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麦格司他医保报销国家医保政策(2019年版)

药品名称:麦格司他

医保地区:国家医保(2019版)

编号:11(谈判)

医保上市剂型:麦格司他胶囊

剂型:口服常释剂型

药品类别:消化道和代谢方面的药物>其他消化道及代谢用药(XA>XA16)

医保类别:乙类

备注:限C型尼曼匹克病患者。

协议有效期:2020年1月1日至2021年12月31日

C型尼曼匹克病(Niemann-Pick disease type C, NPC)是一种罕见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积症,在欧美国家新生儿中的发病率大约为1/15万,我国尚无准确的流行病学数据,据国内文献的案例报告,本疾病在我国也属于罕见疾病。该疾病源于细胞内脂质转运蛋白所涉及的溶酶体蛋白的遗传性缺陷,大多数C型尼曼匹克病患儿是在晚婴期(2~6 岁)和少年期(6~15 岁)发病,以神经系统的症状为主要表现,包括垂直性核上性凝视麻痹、小脑性共济失调、发音困难、吞咽困难、进行性痴呆、猝倒、癫痫发作和张力失常等,可伴有肝脾肿大,这些症状的进展严重影响患儿的生长发育和成长,其症状恶化速度快,大多在10-25岁死亡,国内尚无有效的治疗方法,主要以对症治疗和支持性治疗主。

麦格司他胶囊,是葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂。该产品于2006年被欧洲药监局认定为治疗C型尼曼匹克病的孤儿药,2009年获准用于治疗成年及青少年C型尼曼匹克病患者的进行性神经症状,本品相继在澳大利亚、加拿大、瑞士、日本等30多个国家获准用于治疗C型尼曼匹克病。该产品为全球批准治疗C型尼曼匹克病的药物。本品规格为100 mg ,用法用量为口服200mg,每日3次。

用药温馨提示:当您服用此药物时,需定期接受医疗专业人士的检查,以便随时针对其药效、副作用等情况进行监测。本网站所包含的信息旨在为患者提供帮助,不能代替医学建议和治疗。
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