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FDA批准Voxelotor作为镰状细胞的可能的疾病缓解治疗

Voxelotor,以前称为GBT440,是一种口服且每天一次的镰状细胞疗法。它通过增加镰状血红蛋白分子对氧气的亲和力而起作用,当氧合时,氧气可以防止它们彼此粘附并形成团块。这样,该疗法有助于停止标记这种疾病的红血球的镰状刺和破坏。

  “ FDA 在优先审查中接受了我们对Voxelotor的NDA [ 新药申请 ] 的接受,这是该研究疗法发展的一个重要里程碑,并进一步说明了该机构对于尽快为患有SCD的患者获得重要和创新治疗的重要性全球血液疗法(GBT)总裁兼首席执行官Ted W. Love医学博士在新闻稿中说 。“我们期待在此过程中与FDA合作,以期可能改变SCD的治疗范例。”

  FDA预计将于2020年2月26日或之前做出决定。

  该公司正在进行的3期HOPE试验(NCT03036813)的研究结果为该应用提供了支持,该试验评估了voxelotor与安慰剂相比在治疗12至65岁SCD患者中的安全性和有效性。

  该试验预期于10月结束,在12个国家/地区的60个机构中招募了274名患者,这些患者被随机分配为每日剂量900毫克或1500毫克的voxelotor或无活性的安慰剂,至少持续24周。

  最近发表在 《新英格兰医学杂志》上的试验结果表明:

  在最高剂量下,voxelotor降低了两种确定的红细胞损伤生物标志物的水平:网织红细胞(降低了19.9%)和胆红素(降低了29.1%)。

  两种剂量的Voxelotor都会使几乎所有接受治疗的患者中的一半的血红蛋白水平升高(48.4%),而接受安慰剂的患者则为9%。

  与安慰剂相比,随着时间的流逝,治疗对预防血管闭塞性危机具有积极作用。

  在治疗组和未治疗组中,不良事件的发生率相似,并且发现大多数与维索托或安慰剂无关。使用Voxelotor是安全的,患者可以耐受。

  FDA先前将voxelotor置于其 Fast Track上 以加快其开发速度,并通过授予“ 孤儿药”,“ 罕见儿科疾病”和“ 突破疗法”称号来进一步支持该药物 。在欧洲药品管理局 (EMA)也包括在其voxelotor 优先医药(PRIME) 程序。

  BGT在新闻稿中说,如果获得批准,voxelotor可能代表SCD的首个疾病缓解疗法,或者直接解决其根本原因的疗法。

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