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阿尔法注射液用于低磷酸盐血症的婴幼儿

先前的2期开放标签研究对11位威胁生命的围产期或婴儿低磷酸盐血症的婴幼儿进行了研究,结果表明,酶替代疗法阿尔法酸酶1年的安全性和有效性,旨在报告约7年治疗的长期结果。

单臂,开放的2期试验进行了预定的研究结束,为期7年的随访,该试验从10所医院招募了3岁或以下具有致命生命的围产期或婴儿低磷血症的儿童(六在美国,在英国的两个,在加拿大的一个和在阿拉伯联合酋长国的一个)。患者接受阿糖酸酶α(皮下每周1次,每次3 mg / kg,如果需要,每周调整3次,每次3 mg / kg),长达7年(主要治疗期加扩展期),或直到该产品可商购。每次就诊时根据患者体重的变化进行剂量调整。这项延伸研究的主要目的是评估阿斯福酶Alfa的长期耐受性,定义为具有一项或多项与治疗相关的不良事件以及与低磷酸盐血症相关的骨骼表现的患者人数,使用放射影像学全球变化变化量表(RGI-C)量表(-3表示严重恶化,+ 3完全或接近-完全治愈)。还评估了呼吸支持,生长以及认知和运动功能。所有接受过阿糖酸酶α(全分析人群)的患者均进行了所有疗效和安全性分析。

此研究和扩展阶段已向使用放射影像全球变化印象(RGI-C)量表进行评估(-3表示严重恶化,+ 3完全或接近完全愈合)。还评估了呼吸支持,生长以及认知和运动功能。所有接受过阿糖酸酶α(全分析人群)的患者均进行了所有疗效和安全性分析。此研究和扩展阶段已向 使用放射影像全球变化印象(RGI-C)量表进行评估(-3表示严重恶化,+ 3完全或接近完全愈合)。还评估了呼吸支持,生长以及认知和运动功能。所有接受过阿糖酸酶α(全分析人群)的患者均进行了所有疗效和安全性分析。

在2008年10月6日至2009年12月4日之间招募了11名参与者。十名患者完成了为期6个月的治疗,进入了扩展期。9名接受阿曲霉酶治疗至少6年并完成了研究,其中4名接受了7年以上的治疗。经过7年的治疗,骨骼愈合得以持续。所有可评估的患者在6年级(n = 9;中位评分+ 2·0 [范围2·0–3·0])和7年级(n = 7;中位评分+2)的RGI-C评分至少为+2 ·3 [2·0–3·0])。从第4年开始,没有完成研究的患者需要呼吸支持。从第3年到研究结束,体重Z评分提高到正常范围内。身高或身高Z评分有所改善,但仍低于正常水平。大运动,精细运动,贝利婴儿和幼儿发展量表的认知量表也有所改善。

所有11例患者均发生至少一种治疗紧急不良事件。最常见的不良事件为发热(11例中的8例[73%]),上呼吸道感染(8例[73%]),颅脑前突(7例[64%])和肺炎(7例[64%])。在三名(27%)患者中发生了与阿糖酸酶α相关的严重不良事件(重度慢性肝炎;中度注射后即刻反应;以及严重的颅突融合症伴严重的传导性耳聋)。上呼吸道感染(八[73%]),颅突狭窄(七[64%])和肺炎(七[64%])。在三名(27%)患者中发生了与阿糖酸酶α相关的严重不良事件(重度慢性肝炎;中度注射后即刻反应;以及严重的颅突融合症伴严重的传导性耳聋)。上呼吸道感染(八[73%]),颅突狭窄(七[64%])和肺炎(七[64%])。在三名(27%)患者中发生了与阿糖酸酶α相关的严重不良事件(重度慢性肝炎;中度注射后即刻反应;以及严重的颅突融合症伴严重的传导性耳聋)。

围产期或婴儿期低磷血症的患者使用阿尔法糖酶治疗长达7年,显示出骨骼矿化的早期持续改善。呼吸功能,生长以及认知和运动功能也得到改善,耐受性通常良好。

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