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阿尔法注射液(重组Asfotase)-阿尔法注射液说明书-STRENSIQ皮下注射剂12mg/0.3ml

产地国家:日本

处方药:

所属类别:12毫克/ 0.3毫升/瓶

包装规格:12毫克/0.3毫升/瓶

计价单位:

生产厂家中文参考译名:

亚力山大

生产厂家英文名:

亚力山大

原产地英文商品名:

STRENSIQ皮下注射剂12mg / 0.3ml /小瓶

原产地英文药品名:

Asfotase Alfa(基因重组)

中文参考商品译名:

Strensiq(ストレンジック皮下注)12毫克/ 0.3毫升/瓶

中文参考药品译名:

重组Asfotase阿尔法

简介:

部份中文STRENSIQ处方资料(补充参考)

治疗类别名称

低磷酸酯酶治疗药物

欧文商标名

STRENSIQ皮下注射

一般名

アスホターゼアルファ)(遗伝子组换え)

一般名

(欧名)Asfotase Alfa(基因重组)

本质是Asuhotaze alpha是重组融合糖蛋白,人组织的非碱性碱性磷酸酶的1-485个催化结构域,488-714个对应于人IgG1的Fc结构域,10个天冬酰胺在C末端的酸残基为界。Asuhotaze字母组成的糖蛋白亚基2的726个氨基酸残基组成(分子量约18万)

作用机序

低磷酸酯酶是由基因的突变在组织。通过TNSALP活性降低,在体内基质如无机焦磷酸(PPI)和吡哆醛-5′-磷酸(PLP)被累积,并显示出骨矿化疾病这种药物是一种糖蛋白通过添加Fc区和十天冬氨酸肽的人免疫球蛋白(Ig)G1至人类TNSALP的催化区。这种药物主要是分解的的PPi抑制骨矿化骨组织中,通过产生的无机磷(PI),以生成与钙羟基磷灰石,促进骨矿化。

药理作用

预防性给药

是一种低磷酸酶症模型动物Akp2-/-小鼠中,当预防性转化至15天出生后从出生Asuhotazeα(基因重组)的时间时,观察到的改进的骨矿化异常和生长的。,当它是从出生的预防性替代直到分娩后43-52天,观察到的存活改善。

治疗性转移

Akp2-/-小鼠,当他们的Asuhotaze15天α(再生)出生直到43天,骨矿化异常,改善的生长和存活,观察后治疗给药。

审批条件

在制定药品风险管理计划,正确实施的。

临床试验的情况下在国内已经非常有限,上市后,通过在复试期间实施的所有管理的情况下使用效果调查,并了解这种药物的使用患者的背景资料的安全性和有效性的数据是初次采集,采取必要的措施,正确使用这种药物。

适应证和用途

用于治疗磷酸酯低酶症

剂量给药方法

每周一次1mg的的/千克至6次,或一次为2毫克/每周公斤予三次皮下施用另外;根据患者的病情,损失体重为适当

包装规格

皮下注射:12毫克/0.3毫升* 1瓶

皮下注射:18毫克/0.45毫升* 1瓶

皮下注射:28毫克/0.7毫升* 1瓶

皮下注射:40毫克/ 1毫升* 1瓶

皮下注射:80毫克/0.8毫升* 1瓶

生产厂家:Alexion制药日本公司

Strensiq(asfotase alfa)在日本获得了治疗低磷血症(HPP)的上市许可–首次批准的日本人患有HPP的治疗,这是一种用于生命的新药应用(NDA),具有威胁性的超罕见代谢障碍– Strensiq( Asfotase alfa)可以治疗日本生命不足,极少见的代谢紊乱性低磷症(HPP)患者。骨靶向酶替代疗法Strensiq是日本首个批准用于治疗HPP患者的疗法。

Alexion首席执行官David Hallal表示:“在日本,Strensiq NDA的迅速批准突显了HPP的毁灭性以及Strensiq可以为日本患有HPP的患者带来的改变生命的影响。” “我们很高兴获得日本监管机构批准,这是HPP患者的首个治疗选择,我们期待着与医疗机构紧急合作,以便将Strensiq提供给可以从这种治疗中受益的日本患者。我还要感谢参与这项临床试验并获得批准的日本研究人员,患者及其家人。”

HPP是一种遗传性,进行性,超罕见的代谢性疾病,其中患者在身体的多个系统上遭受毁灭性影响,导致衰弱或危及生命的并发症。其特点是骨骼矿化不良,可导致骨骼畸形和其他骨骼异常,以及全身性并发症,例如严重的肌无力,癫痫发作,疼痛和呼吸衰竭,导致婴儿过早死亡。1-5根据日本的处方信息,根据Kaplan-Meier分析估计,Strensiq治疗的HPP婴儿在168周时的总生存率为84%。

“低磷血症是一种罕见病,具有多种临床症状,可能难以诊断。由于没有经过批准的治疗选择,这可能是日本新生儿和婴儿中的致死性疾病,导致了严峻的挑战。”大阪大学小儿科教授Ozono教授说。“我很高兴第一种治疗方法被批准用于HPP。参与Strensiq临床试验的日本患者和医生在生成有价值的数据方面发挥了关键作用,我们感谢他们为使Strensiq获得批准所做的贡献。我期待在临床实践中使用Strensiq,并继续加深对HPP诊断和治疗的了解。”

日本HypoPhosPhatasia支持协会主任Hara先生说:“今天的批准标志着在日本等待长时间治疗低磷血症的患者及其家人的重大转折。” “ Strensiq的批准给以前没有有效疗法的患者以及护理和支持他们的医疗专业人员和家庭带来了巨大希望。”

Alexion已向美国食品和药物管理局提交了Strensiq的生物制剂许可申请,该申请获得了优先审查,并获得了CHMP的积极评价,建议Strensiq在欧洲用于小儿发作HPP患者的销售授权。预计美国和欧洲的监管决定将于2015年下半年开始。

临床资料

在日本,Strensiq的批准基于三项关键性前瞻性研究及其扩展,一项婴儿自然史回顾性研究以及一项由研究人员赞助的日本研究的临床数据。关键性研究包括71名患者,其中包括5名日本患者,他们患有婴儿期和少年期HPP(1天至65岁)。研究结果表明,通过放射学全球变化变化量表(RGI-C)评估,用Strensiq治疗的婴儿期HPP(入组年龄≤5岁)患者表现出快速而持续的骨矿化改善。基于X射线图像的rick病严重程度。此外,根据Kaplan-Meier分析估计,用Strensiq治疗的HPP婴儿在168周的总生存率为84%。

在临床研究中,Strensiq治疗观察到的最常见的不良事件是注射部位反应和注射相关反应。这些不良事件多数为轻度至中度。据报道有2位患者发生了严重的注射相关反应,但均未停用Strensiq治疗:1位婴儿期HPP患者报告发烧和发冷,而1位青少年HPP患者报告嘴唇麻木,腿痛,发冷和头痛。

关于低磷血症(HPP)

HPP是一种遗传,慢性和进行性超罕见代谢疾病,其特征在于骨骼矿化不良,可导致骨骼破坏和畸形,严重的肌肉无力,癫痫发作,呼吸衰竭和过早死亡。

HPP是由编码称为组织非特异性碱性磷酸酶(TNSALP)的酶的基因突变引起的。1,2HPP的遗传缺陷可影响各个年龄段的人。1HPP按患者的年龄进行分类。该疾病的症状发作,其中婴幼儿和少年期HPP被定义为18岁之前的第一症状的表现。

HPP在生命的任何阶段都会给患者带来灾难性的后果。1在一项自然史研究中,在生命的前6个月内首次出现HPP症状的婴儿死亡率较高,在5岁时的总死亡率为73% .6在这些患者中,死亡率主要归因于呼吸衰竭。1、5、7在幸存的青春期和成年患者中,长期的临床后遗症包括复发性和不愈合的骨折,严重的肌无力,使人衰弱的疼痛以及对轮椅,轮式助行器和拐杖等动态辅助设备。

关于Strensiq(asfotase alfa)

Strensiq?(Asfotase alfa)是一流的骨靶向酶替代疗法,旨在解决HPP的根本原因-碱性磷酸酶(ALP)不足。通过替代不足的ALP,Strensiq的治疗旨在改善升高的酶底物水平,提高人体矿化骨骼的能力,从而防止严重的骨骼和全身性患者发病率和过早死亡。

Strensiq已被美国食品和药物管理局(FDA),欧洲药品管理局(EMA)和日本厚生劳动省(MHLW)授予孤儿药称号。Alexion已向美国食品和药物管理局提交了Strensiq的生物制剂许可申请,该申请已获得优先审查,欧洲Strensiq的市场许可申请也正在接受审查。

用药温馨提示:当您服用此药物时,需定期接受医疗专业人士的检查,以便随时针对其药效、副作用等情况进行监测。本网站所包含的信息旨在为患者提供帮助,不能代替医学建议和治疗。
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