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利司扑兰治疗为何会获批?

 

Evrysdi(risdiplam)的新药申请(NDA)已于2019年9月提交给美国食品和药物管理局(FDA),并于2019年11月接受优先审查,现已获批!

FDA对Evrysdi的批准基于两项临床研究的结果:FIREFISH与小儿发作性SMA和SUNFISH与后发性SMA。

FIREFISH(研究一)是一项开放标签,多中心,关键和两部分的临床研究,其中包括第一阶段的21 例患者和第二阶段的41例患者。第二部分的剂量在第一部分中确定。

SUNFISH(第二项研究)也是一项分为两部分的多中心试验,第一部分纳入51例患者,第二部分纳入180例患者。第一部分是探索性剂量研究,而第二部分是随机,双盲和安慰剂对照的关键性研究。

研究1名1型SMA的婴儿(2至7个月),而研究2包括2型和3型SMA的患者(2至25岁)。

“体外和体内结果表明,risdiplam可以诱导其他基因的交替剪接,包括FOXM1和MADD。”在FIREFISH的第一部分研究中,疗效是基于贝利婴儿和幼儿发展量表第三版(BSID- III)。

每天给患者建议的Evrysdi剂量为0.2 mg / kg。治疗12个月后,大约41%的患者能够舒适地坐了大约5秒钟(BSID-III,总运动量表)。

在接受Evrysdi治疗12个月后,有90%的患者在没有永久通气的情况下还活着,并且年龄在15个月以上。

经过至少23个月的Evrysdi治疗,所有患者中的81%(中位年龄为32个月)在没有永久通气的情况下还活着。

SUNFISH第二部分研究的主要终点是与安慰剂相比,在接受Evrysdi治疗12个月后,运动功能指标(MFM-32)总得分相对于基线的平均变化。

根据MFM-32的评估,接受Evrysdi治疗的患者从基线到安慰剂的运动功能变化(n = 115)显着增加(n = 60)。

在第12个月,接受Evrysdi治疗的患者的MFM-32评分平均提高1.36,而安慰剂患者的降低幅度为0.19(无效治疗)。

在基线MFM-32中,总分变化为三分或三分以上的接受Evrysdi治疗的患者百分比为38.3%,而安慰剂为23.7%。

与基线相比,Evrysdi治疗还改善了儿童和成人的上肢运动功能,该研究的次要终点是修订的上肢模块(RULM)。

在研究中观察到的常见不良反应为腹泻,发烧,迟发性SMA(SUNFISH)和皮疹,肺炎,上呼吸道感染,呕吐和FIREFISH(小儿起病SMA)便秘。

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