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利司扑兰(risdiplam)-利司扑兰说明书-Evrysdi oral solution 60mg/80ml

产地国家:美国

处 方 药:

所属类别:60毫克/80毫升(0.75毫克/毫)/瓶

包装规格:60毫克/80毫升(0.75毫克/毫)/瓶

计价单位:

生产厂家中文参考译名:

基因泰克

生产厂家英文名:

Genentech, Inc

原产地英文商品名:

Evrysdi oral solution 60mg/80ml(0.75mg/ml)/bottle

原产地英文药品名:

risdiplam

中文参考商品译名:

Evrysdi口服溶液 60毫克/80毫升(0.75毫克/毫)/瓶

中文参考药品译名:

risdiplam

简介:

近日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Evrysdi(risdiplam)口服液,用于治疗2个月及以上儿童和成人脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。Evrysdi是一种液体制剂,可在家通过口服或饲管给药,每日一次,该药可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)SMA的婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。

值得一提的是,Evrysdi是第一个治疗SMA的口服疗法,也是第一个可在家给药的SMA疗法。Evrysdi是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过提高运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持健康的运动神经元和运动至关重要。

Evrysdi是一种口服液体,其活性药物成分risdiplam是一种运动神经元存活基因2(SMN2)剪接修饰剂,旨在持续增加和维持中枢神经系统和外周组织中的SMN蛋白水平。

批准日期:2020年08月08日 公司:基因泰克

EVRYSDI(risdiplam)口服液

美国初次批准:2020年

作用机理

Risdiplam是存活的运动神经元2(SMN2)剪接修饰剂,用于治疗因5q号染色体突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩症(SMA)。使用体外测定法和在SMA转基因动物模型中的研究表明,risdiplam可以增加SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子7的包涵并在大脑中产生全长SMN蛋白。

体外和体内数据表明,risdiplam可能导致其他基因(包括FOXM1和MADD)的可变剪接。FOXM1和MADD被认为分别参与细胞周期调节和细胞凋亡,并已被确定为动物中不良反应的可能原因。

适应症和用途

EVRYSDI是运动神经元2(SMN2)拼接修饰剂的生存期,适用于2个月以上的患者的脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。

剂量和给药

分配之前,EVRYSDI必须由药剂师组成。

饭后每天使用提供的口服注射器口服一次。

年龄和体重 推荐每日剂量

2个月至小于2岁 0.2毫克/千克

2岁及以上体重不超过20公斤 0.25毫克/千克

2岁及以上体重20公斤或以上 5毫克

有关重要的准备和管理说明,请参阅《完整处方信息》。

剂量形式和强度

口服溶液:60mg risdiplam粉末,制成0.75mg/mL溶液。

禁忌症

没有。

不良反应

迟发性SMA中最常见的不良反应是发烧,腹泻和皮疹(发生EVRYSDI的患者至少占10%,比对照组多发生)。

婴儿期SMA中最常见的不良反应与后期SMA患者中观察到的相似。 此外,不良反应的发生率至少为10%,包括上呼吸道感染,肺炎,便秘和呕吐。

药物相互作用

避免与作为多种药物和毒素挤出(MATE)转运蛋白底物的药物共同给药。

在特定人群中的使用

怀孕:根据动物数据,可能会对胎儿造成伤害。

肝功能不全:避免在肝功能不全的患者中使用。

包装供应/存储和处理方式

供应方式

每个EVRYSDI琥珀色玻璃瓶包装有一个瓶适配器,两个6毫升可重复使用的口服注射器和两个12毫升可重复使用的口服注射器。口服溶液的EVRYSDI是浅黄色,黄色,灰黄色,绿黄色或浅绿色粉末。

储存和处理

将干粉存放在20°C至25°C(68°F至77°F)的温度范围内,允许的偏移范围是15°C至30°C(59°F至86°F)[请参阅USP室温控制]。保留在原始纸箱中。

将组成的EVRYSDI口服溶液保存在原始的琥珀色瓶中,以防光照。将其存放在2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中[请参阅剂量和用法]。

用药温馨提示:当您服用此药物时,需定期接受医疗专业人士的检查,以便随时针对其药效、副作用等情况进行监测。本网站所包含的信息旨在为患者提供帮助,不能代替医学建议和治疗。
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