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I型黏多糖贮积症成人患者进行酶替代治疗的疗效

在成人I型多发性糖化病(MPS-I)中,开始酶替代疗法(ERT)的疗效尚存争议,成年时使用Laronidase启动ERT的患者报告的获益可能有助于医生从临床角度确定在这些患者中使用ERT是否值得。

从开始到2016年7月,系统使用MEDLINE,EMBASE,CENTRAL和LILACS对文献进行系统性检索,以鉴定随机试验或观察性研究(包括≥ 年)并评估ERT疗效。对评价相同有效性结果的研究进行荟萃分析,并根据GRADE标准对证据进行评级。通过卡方检验和I平方统计评估异质性。病例报告未纳入荟萃分析,但其主要结局已分别评估。主要的结果是尿糖胺聚糖(uGAGs)水平的降低(患者百分比),uGAGs降低和正常化。

选择了19项临床研究和12例病例报告。ERT降低uGAG水平(高证据)和肝脏体积(高),改善6分钟步行测试(6MWT)(中度),增加血液抗ERT抗体水平(高)。关于呼吸功能的改善/稳定,肩关节屈曲改变,心脏的改善/稳定,夜间通气不足和睡眠呼吸暂停症状的改善,生活质量的改善,视力的改善,耳鼻喉科的改善,没有稳定的结果(证据很少或非常低)。功能,骨矿物质密度或鞘内疗法的有效性。

除病例报告外,没有专门针对目标人群(ERT≥18岁)进行的研究。数据来自所选研究的亚组分析。设计与评估的临床结果之间存在很大的异质性。 18 年)。数据来自所选研究的亚组分析。设计与评估的临床结果之间存在很大的异质性。

ERT可改善开始接受成年治疗的MPS-I患者的uGAG和肝体积,尽管尚不清楚与这些改善相关的推定临床益处。已有中度证据表明6MWT有改善。

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