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I型粘多糖贮积病可以用拉罗尼酶吗?

I型粘多糖贮积病(MPS I)是一种常染色体隐性 溶酶体贮积病,约有1:100 000活产,1MPS I的特征是溶酶体酶 α-L-艾杜糖醛酸酶的缺乏。

这种缺陷导致人体皮肤细胞中的糖胺聚糖(GAGs)皮肤素和硫酸乙酰肝素积聚,从而导致了以矮小身材,异常相,肝肿大,认知障碍,关节挛缩,骨骼异常为特征的多系统表型。,心脏病,呼吸系统疾病,角膜混浊,视力障碍和颈椎病。疾病的严重程度和进展速度是可变的。最严重的是MPS I(Hurler综合征),其婴儿期因心肺衰竭和神经系统疾病而死亡。2例衰减MPS I(胡尔勒-沙伊和沙伊综合症)可以存活到成年,一般无认知障碍但显著的发病率。

MPS I的治疗选择包括:用Laronidase(Aldurazyme; Sanofi Genzyme,波士顿,马萨诸塞州和BioMarin Pharmaceutical,加利福尼亚州Novato )进行酶替代疗法(ERT),造血干细胞移植(被认为对2岁以下的Hurler综合征患者最有益)年龄,发展商> 70),以及基于症状的姑息治疗。

解读Laronidase的结果报告由于疾病的稀有性,临床异质性和长期结果研究的而变得复杂。通过报告35例长达10年的MPS I减毒(Hurler-Scheie和Scheie综合征)患者的多种疾病表现的临床结局,增加了MPS I中过氧化物酶治疗的集体经验。

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