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阿尔法神经脂酶3年的持久治疗收益如何?

晚期婴儿神经元2型神经脂类融合蛋白(CLN2)疾病(也称为三肽基肽酶1(TPP1))缺乏症的儿童通常在2至4岁之间开始发作,大多数情况下是语言发展迟缓。该疾病进展迅速,受影响最大的儿童大约6岁时失去走路和说话的能力。最初的症状是运动障碍,运动能力恶化,痴呆,失明和死亡,通常发生在8至12岁之间。在疾病的后期,喂养和满足日常需求变得非常困难。据BioMarin估计,CLN2疾病的发病率约为20万分之一,在BioMarin经营业务的地区中,多达1200至1600名儿童。

神经元类固醇脂褐藻糖糖(NCL)是溶酶体贮积病的异质性组,包括常染色体隐性神经退行性疾病CLN2疾病。CLN2疾病是由TPP1基因突变引起的,导致TPP1酶的活性不足。在没有TPP1的情况下,通常被该酶代谢的溶酶体贮藏材料会积聚在许多器官中,尤其是在大脑和视网膜中。这些存储材料在神经系统细胞中的积累有助于进行性和无情的神经变性,表现为认知,运动和视觉功能的丧失。

Brineura ®(cerliponase阿尔法)是一种处方药,用于对有症状儿童患者行走能力或爬行(步行)慢损失3岁及以上晚期婴儿神经元蜡样脂褐2型(CLN2),也被称为三肽基肽1(TPP1)缺陷。

Brineura是人TPP1的重组形式,该酶在CLN2疾病患者中缺乏。它是一种酶替代疗法,旨在恢复TPP1酶活性并分解导致CLN2疾病的存储材料。为了到达大脑和中枢神经系统的细胞,使用BioMarin的专利技术将治疗剂直接递送到大脑周围的液体(脑脊液)中。

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