苯丙酮尿症患者接受聚乙二醇戊二酸酶效果如何?

Pegvaliase是一种新的酶替代疗法,已于2019年5月获得欧洲药物管理局(EDA)的批准,用于治疗16岁以上成人和儿童的苯丙酮尿​​症(PKU)。聚乙二醇化的苯丙氨酸氨裂合酶是从细菌中分离出来的,因此引发了多种免疫原性反应。因此,选择合适的患者进行潜在的有害治疗对于患者的满足感和长期治疗依从性至关重要。

筛选了101名PKU患者是否有资格接受Pegvaliase的其他治疗,这项研究包括51例患者,其中26例平均在43±12分钟内获得了有关新疗法的结构信息,并评估了临床数据和血浆Phe水平。经过4周的考虑,记录了开始治疗的意愿以及拒绝治疗的原因。7例患者(占27%)在治疗开始时得出结论。与拒绝组(930±278μmol/ l)相比,该(接受)组的苯丙氨酸水平更高(1180±231μmol/ l),p = .01)。4周后,接受组的Phe水平保持稳定(1264±311μmol/ l,p = .26),而拒绝组的Phe含量降低(779±226μmol/ l, p <.01)。拒绝治疗的主要原因是担心有不良反应(47%),无需额外治疗(26%)和皮下施用方式(21%)。

PKU患者对他们的疾病不采取侵入性皮下治疗有所保留。这主要是由注射器的应用形式和潜在的有害副作用引起的。我们队列中只有不到三分之一的患者愿意开始治疗。除此之外,大多数PKU患者似乎仅关注饮食即可发挥Phe水平的独立控制潜力。

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