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欧盟提名BioMarin的第二种治疗苯丙酮尿症药物

BioMarin已获得欧盟批准的用于罕见代谢疾病苯丙酮尿症(PKU)的Palynziq(pegvaliase注射剂),欧盟的决定是在FDA批准该治疗的一年后进行的,这是BioMarin对现有PKU药物Kuvan的后续行动。

Palyniq是现有疗法的一项进步,代表了欧洲批准的首个用于治疗PKU根本病因的酶替代疗法,这是Phe的积累,Phe是大多数PKU患者由于以下原因无法清除的蛋白质中的一种氨基酸:基因缺陷。

可以根据低蛋白改性食品和无Phe药用食品,严格限制Phe饮食来控制病情。但是,大多数成年患者很难坚持这种严格的饮食习惯,Palyniq可以使患者将蛋白质摄入量提高到更正常的水平。

BioMarin认为Palyniq有潜力突破年销售额10亿美元大关,但分析师预测,这一数字将接近5亿美元。 导致总数减少的主要因素是在美国和现在的欧洲出现过敏反应的黑匣子警告,这意味着必须首先滴定剂量,患者必须随身携带自动注射的肾上腺素笔。

该药物现已在欧洲获得许可,最高剂量为60毫克,适用于16岁或16岁以上的患者,试验数据表明该药物可降低Phe水平,并暗示对注意力不集中和情绪症状的有益作用,这是该病的特征。

Palynziq的批准基于一项为期八周的第三阶段关键性研究PRISM-2的数据,该研究正在进行中的为期36个月的开放标签扩展研究。

这项较长期的数据显示,在36个月时,Phe的水平达到≤360µmol / L,Phe的水平达到≤600µmol / L,这是欧盟建议的治疗目标。

治疗36个月后,患者还能够从基线水平25g的完整食物中增加蛋白质摄入量。

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