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聚乙二醇戊二酸酶相关效果怎么样?

FDA已批准 BioMarin的pegvaliase-pqpz(Palynziq),这是一种用于治疗成人苯丙酮尿症(PKU)的药物。PKU是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病,在美国每10,000至15,000人中影响约1例,会增加血液中苯丙氨酸(一种通过所有饮食蛋白和某些人造甜味剂获得的氨基酸)的水平。如果不进行治疗,PKU可能会导致苯丙氨酸积聚,对脑组织有毒并可能导致智力残疾。

Pegvaliase-pqpz是一种聚乙二醇化的重组苯丙氨酸氨裂合酶,可帮助人体分解苯丙氨酸,在现有管理下被批准用于治疗苯丙氨酸浓度超过600 micromol / L的患者。

BioMarin董事长兼首席执行官Jean-JacquesBienaimé在一份声明中说:“ BioMarin很高兴能够为无法通过现有选择控制其[苯丙氨酸]水平的PKU成人提供这种重要的新疗法。 Palynziq的批准是BioMarin致力于为PKU成年患者提供治疗的员工十多年来坚持不懈的结晶。”

该药物的批准基于PRISM-2 3期研究的结果。这项由4部分组成的研究的第2部分是一项为期8周的随机终止试验(RDT),该试验评估了已经降低了至少20%的研究参与者的血液中苯丙氨酸浓度,神经精神病学和神经认知指标以及安全性结果的变化。 pegvaliase预处理基线产生的血液苯丙氨酸。患者以2:1的比例随机分配,继续以20毫克/天或40毫克/天的剂量继续使用聚乙二醇戊二酸酶,或改用匹配的安慰剂。

该研究达到了其主要终点-从进入RDT到第8周血苯丙氨酸的变化-治疗组和安慰剂组之间在临床上具有统计学意义,并具有统计学意义。在第8周时,20毫克/天安慰剂组和664.8毫克/天的血液中苯丙氨酸的最小二乘均值变化(全部为95%CI)为949.8μM(范围760.4-1139.1)。 40毫克/天/天安慰剂组的μM与合并的聚乙二醇戊二酸酶组的26.5μM(-68.3-121.3)(P  <。0001)。

在研究过程中与聚乙二醇戊二酸酶治疗相关的最常见不良事件是关节痛,头痛,焦虑,疲劳和上呼吸道感染。

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