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欧盟委员会批准聚戊二酸酶注射液用于治疗苯丙酮尿​​症

根据相关报道, BioMarin公司制药公司(Nasdaq:BMRN)宣布,欧盟委员会(EC)在剂量达的已授予营销授权Palynziq®(pegvaliase注射)至60每天一次一次,以降低16岁及以上的苯丙酮尿​​症(PKU)患者的血液苯丙氨酸(Phe)浓度,这些患者尽管没有事先治疗并提供可用的治疗方案,但血液Phe控制不足(血液Phe水平大于600 micromol / L)。

Palynziq,一个聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂合酶酶,是在批准的第一个酶替代疗法欧洲通过帮助人体分解苯丙氨酸来确定潜在的北大潜在病因。此外,EC承认3期试验和扩展研究表明注意力不集中和情绪症状有所改善。

2019年3月1日, BioMarin宣布,欧洲药品管理局(EMA)的科学委员会人用药品委员会(CHMP)对公司针对Palynziq的市场授权申请(MAA)采取了积极意见。这是BioMarin针对这种罕见遗传病的第二种批准的治疗方法。

PKU是一种罕见的遗传性疾病,在出生时就表现出来,并导致对大脑的各种累积毒性作用,其特征是无法分解Phe(一种在大多数形式的蛋白质中发现的氨基酸)。在发达国家,PKU影响约50,000名经诊断的患者,在欧洲,每10,000名新生婴儿中约有1名受此病影响。我在欧洲大约有18,000名16岁及以上的患者受到PKU的影响和中东。如果不及时治疗,高水平的苯丙氨酸会对大脑产生毒性,并可能导致严重的神经系统疾病和神经精神科相关问题,从而影响人的思维,感受和行为方式。由于这些症状的严重性,在许多国家/地区,对婴儿进行筛查以确保及早诊断和治疗,以避免智力障碍和其他并发症。根据欧盟治疗指南,PKU患者应终生控制其Phe水平。

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