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AT845的1/2期试验期待晚期庞贝氏症患者的反应

庞贝氏症是由GAA 基因突变引起的,该突变导致酶酸α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏。降低或缺乏这种酶会导致人体细胞内糖原(一种糖类)的积累。

通过将功能性版本的GAA基因直接递送至肌肉细胞,AT845旨在促进GAA酶的长期生产。因此,AT845与针对肝脏的基因疗法不同 ,后者仍需要将GAA酶从肝脏转运至肌肉。在AT845中,该基因被放置在经过修饰的无害腺相关病毒(AAV8)内,该病毒在体内充当载体。

与酶替代疗法不同,AT845被设计为单剂给药,酶替代疗法是庞贝氏病的当前标准治疗,需要经常给药。

在试验中,参与者将接受通过静脉输注(直接注入血流)的两剂AT845之一。该研究的目的是确定基因治疗在治疗后第48周的安全性,以及第8周在肌肉活检中GAA酶的水平和活性。

在针对 GAA缺陷小鼠的临床前研究中,AT845导致心脏和骨骼肌(用于运动)中酶活性的显着增加。这些益处与改善的diaphragm肌收缩强度,较低的心脏糖原和心脏左心室的质量以及更好的射血分数有关–评估每次收缩时左心室泵出的血液量。

在庞贝(Pompe)小鼠模型中进行的另一项研究表明,单次注射AT845和三个月一次实验室制造的人GAA每月两次注射可改善diaphragm肌的收缩强度和心脏功能。

仅AT845可使呼吸功能改善,而未经处理和经人GAA处理的动物的糖原积累则显着增加,而接受AT845的小鼠则未见明显改善。

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