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沙格司亭疗法获得孤儿药称号是怎么回事?

据相关报道,2019年9月19日新华美通合伙治疗公司(PTX)商业生物技术公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予孤儿药LEUKINE ®(沙格司亭),一种酵母来源的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(rhuGM-CSF),可用于治疗IIb-IV期黑色素瘤。

黑色素瘤是皮肤癌中最具有侵略性的形式,在过去的30年中,黑色素瘤的发病率一直在上升。美国癌症协会估计,到2019年,在美国将诊断出96,480例新的黑色素瘤病例,并将有7,230人死于该疾病。FDA授予孤儿药称号,以促进发展有希望的治疗方法,以治疗每年影响200,000或更少的美国患者的疾病。如果持有“孤儿药标识”的产品获得该疾病的首个FDA批准,则该公司在获得市场批准后有资格获得7年的市场排他性。

东部合作肿瘤小组(ECOG)先前报告了研究1608的结果,该研究为II期研究,其中晚期黑色素瘤患者接受了sargramostim和ipilimumab或ipilimumab的联合治疗1。在245例患者中,加入sargramostim可以延长生存期(中位17.5 vs 12.7个月)。接受sargramostim和ipilimumab治疗的患者中最常见的3-5级毒性是腹泻(12.7%)和皮疹(9.3%),仅接受ipilimumab的患者发生率相似。总体而言,接受sargramostim联合ipilimumab与单纯ipilimumab治疗的患者发生严重毒性反应的频率较低(3-4级,分别为44.9%和58.3%);最明显的减少是胃肠道和肺部毒性。这项研究的结果导致启动了一项更大的2/3期研究(ECOG 6141),评估sargramostim联合ipilimumab和nivolumab作为晚期或转移性黑色素瘤的初始治疗。ECOG在国家癌症研究所的支持下正在进行这项正在进行的研究。

“白蛋白作为免疫调节剂的作用并不是几十年前首次发现的最初关注点。随着我们更多地了解GM-CSF对抗肿瘤免疫的免疫学作用,我们相信有可能开发白蛋白来帮助更多患者从治疗中受益在黑色素瘤和其他难以治疗的癌症检查点抑制剂,说:“ 鲍勃Mulroy PTx的首席执行官。“这个孤儿称号是白细胞发展的重要一步。我们很高兴FDA拥有诸如孤儿药称号之类的计划来支持罕见病的研究。”

白蛋白最初于1991年在美国获得批准,具有五种血液肿瘤学适应症。白血球目前未被批准用于治疗黑色素瘤。批准孤儿药指定请求不会更改标准法规要求和获得研究用药品的市场批准的流程。申办者必须通过充分且严格控制的研究来确定化合物在疾病治疗中的安全性和有效性。

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