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考来维仑治疗家族性高胆固醇血症的效果如何?

家族性高胆固醇血症(FH)是一种常见的常染色体显性遗传疾病,可导致LDL-C水平严重升高,FH患者罹患早发冠状动脉疾病的风险增加。

因此,专家小组建议在儿童时期开始降脂治疗,以降低终生冠心病的极高风险。胆汁酸螯合剂秋水平均可降低患有原发性高脂血症的成年人以及杂合子FH的男孩和初潮后女孩(10-17岁)的LDL-C水平升高。

针对家族性高胆固醇血症进行了两项研究,一项是在成人中进行的研究,另一项是在儿科患者中进行的研究。在一项针对难治性FH成人的研究中,与安慰剂相比,在最大耐受量的他汀类药物加ezetimibe方案中加入考来维仑colesevelam可使LDL-C水平较基线明显降低。与安慰剂相比,在接受杂合型FH的儿童患者中,接受celesevelam(单独或与他汀类药物合用)的杂合性FH患儿的LDL-C基线水平也明显降低。在FH患者的研究中,一般对Colesevelam的耐受性良好。与其他colesevelam研究一致,胃肠道疾病是最常见的药物相关不良事件,但这些事件很少导致研究退出。

当前可获得的数据表明,单独或联合使用的考来维仑colesevelam在成人和儿科患者的杂合性FH的治疗中有效且耐受性良好,支持将其用作这两种患者人群的治疗选择。

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