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帕纳替尼(PONATINIB)治疗白血病的效果

 

白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。临床可见不同程度的贫血、出血、感染发热以及肝、脾、淋巴结肿大和骨骼疼痛。据报道,我国各地区白血病的发病率在各种肿瘤中占第六位。

帕纳替尼(Ponatinib)是一种三代TKI。在大型PACE试验中,帕纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效,慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者,其中80%达到长期持久缓解。

帕纳替尼(Ponatinib)是一款替尼类治疗慢粒白血病的靶向治疗药物,通常在格列卫/伊马替尼以及达沙替尼/施达赛治疗失败之后使用,虽然该药的疗效非常显着,远比安慰剂和化疗手段的有效性要高。

在《The Lancet Haematology》杂志中,Preetesh Jain及其同事报道了一项2期试验结果,这项试验研究了帕纳替尼45 mg/天治疗51名新诊断慢性期慢性粒细胞白血病患者的疗效。这项试验由于心血管事件增加而提前终止。中位随访20.9个月(14.9-25.2个月)之后,帕纳替尼被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解,第6个月,43/46(94%)名患者达到完全细胞遗传学缓解,55%的患者达到完全分子缓解。51名患者都没有进展至急变期。5名患者发生脑血管或血管闭塞性疾病。43名患者需要中断治疗,45名患者需要降低剂量。

帕纳替尼(Ponatinib)这款药物在治疗期间的安全性问题还有很多,所以其安全性可能不适合用于有其它高效治疗方案的患者。仍需要更多的研究来检测,降低首次剂量、积极控制高血压或者进行其他干预,是否使帕纳替尼(Ponatinib)疗效更好。对于目前来说,帕纳替尼(Ponatinib)应该被用于治疗其它疗法治疗失败的患者。最好不要将帕纳替尼(Ponatinib)作为慢粒白血病患者的首选治疗方案。

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