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急性肝卟啉症的病因和症状

肝卟啉病是肝内卟啉代谢紊乱,卟啉和/或卟啉前体(δ-氨基酮戊酸、卟胆原、尿卟啉、粪卟啉及原卟啉)形成增加,在体内积聚所致的肝病。为常染色体显性遗传。主要表现为腹痛、精神障碍、光敏性皮肤损害、周围神经病变等。

急性肝卟啉症是一种超罕见的遗传性疾病,可导致卟啉分子在体内的积累达到毒性水平。血红素生成过程中会生成卟啉分子,这对于血氧结合至关重要。

积累的卟啉分子引起威胁生命的卟啉发作,可导致严重的神经性疼痛,瘫痪,呼吸衰竭,慢性肾脏和肝脏疾病,癫痫发作,高血压和精神状态变化,例如幻觉,焦虑和妄想症。

该病的一些常见症状包括腹痛,便秘或腹泻,肌肉痛或麻痹,呼吸系统问题,尿液泛红,心pa和癫痫发作。

在全世界范围内,估计有五分之一的人受卟啉症影响,五万分之一。

Givlaari是一种小型RNAi疗法,它通过基因沉默细胞过程RNA干扰破坏肝细胞中的ALAS1 mRNA。它减轻了肝脏ALAS1 mRNA水平的增加,并降低了血液中循环的神经毒性中间体氨基乙酰丙酸和胆色素原的水平。

中间体与卟啉攻击和该疾病的其他特征有关。

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