盐酸沙丙蝶呤(Kuvan)治疗罕见遗传病时的不良反应

盐酸沙丙蝶呤片,适用于对科望治疗有反应的四氢生物喋呤(BH4)缺乏症所导致的高苯丙氨酸血症(HPA),可用于成人及4岁以上儿童。科望在0-4岁儿童中无充分的临床用药经验,若必须使用,须在专科医生的严格指导下慎重使用。

盐酸沙丙蝶呤(Kuvan)的药物也被批准用于治疗一种罕见的遗传病,该疾病对四氢生物蝶呤(BH4)响应的苯丙酮尿症(PKU)。

在美国,每12,000至15,000例活产中就有一种发生这种疾病,该疾病导致智力低下,大脑较小,讲话延迟和其他神经系统问题。Kuvan是第一种获准减缓PKU疗效的药物。

FDA的批准基于四项短期(长达30周)临床研究的结果,其中包括579例患者。研究报告的常见不良反应包括头痛,腹泻,腹痛,上呼吸道感染和喉咙疼痛。

患有PKU的人无法分解苯丙氨酸(Phe),苯丙氨酸是一种在包含蛋白质的食品中发现的氨基酸,例如肉,奶制品和蛋制品。结果,PKU患者会出现高浓度的Phe,对大脑有毒。

FDA说,Kuvan必须与限制Phe的饮食结合使用,使用该药物的患者必须经常检查Phe的血液水平。

 

推荐阅读:

盐酸沙丙蝶呤(sapropterin)2020年全球最新价格

盐酸沙丙蝶呤薄膜片(sapropterin)说明书

 

用药温馨提示:当您服用此药物时,需定期接受医疗专业人士的检查,以便随时针对其药效、副作用等情况进行监测。本网站所包含的信息旨在为患者提供帮助,不能代替医学建议和治疗。
药品价格查询,专业药品查询网站,药品说明书查询,药品比价 » 盐酸沙丙蝶呤(Kuvan)治疗罕见遗传病时的不良反应

提供最优质的资源集合

药品说明书 药品比价