艾曲波帕有效治疗MDS中的细胞分裂症

 

据医康行了解到,在一项II期先期研究的中期结果,对血小板生成素受体激动剂Eltrombopag(艾曲波帕)的治疗可显着改善血细胞减少,并且对低至中度2风险性骨髓增生异常综合征(MDS)的患者具有良好的耐受性。

对艾曲波帕的反应导致血小板计数(> 30 K / uL升高或输血独立)和红细胞(血红蛋白升高> 1.5 g / dL或输血减少50%)显着改善血液学(HI)。此外,有1名患者的绝对中性粒细胞计数(ANC)增加了> 500 uL。

美国国立卫生研究院(NIH)国家心脏,肺和血液研究所血液学分部的首席研究员丹尼尔·M·汤斯利医学博士说:“该药物具有MDS活性的临床证据,并且已经观察到多系反应。”她的演讲。“它是一种耐受良好的药物,没有任何明显的进展加速。”

在II期单臂试验中,根据国际预后评分系统(IPSS)的测量,有21例具有明显的血细胞减少症和单线性低至中度2 MDS的患者接受了Eltrombopag的起始剂量50毫克/天的治疗。如果可以忍受,剂量每两周增加一次,直到达到150mg /天。

参加研究的患者在基线时患有严重的血小板减少症,贫血或两种情况。根据IPSS-R,细胞遗传学特征主要由良好(n = 11)和中等(n = 7)风险组组成,其中1名患者属于不良类别。免疫抑制治疗后将近50%的患者患有MDS,该MDS是由严重再生障碍性贫血(SAA)演变而来的(n = 9)。其余患者患有从头疾病。

在16周时可评估的19位患者中,有53%的患者在血小板(100%),类红细胞(80%)和中性粒细胞(10%)中表现为HI。此外,两名患者(11%)出现了反应延迟,直到16周分析后才观察到,表明总缓解率为64%。

汤斯利解释说:“无反应组中的两名患者很快就收到了反应。” “这类似于我们在其他Eltrombopag试验中看到的数据。”

应答者的中位年龄为65岁,男性为50%。在所有IPSS风险组中都看到了响应,包括那些具有中度2风险MDS的响应。既往有SAA病和从新发病者的反应平均分布。有反应者的诊断中位时间仅为3个月,而无反应者为18个月。

汤斯利说:“大多数患者都具有三联反应,大多数计数在6个月左右达到峰值,血小板中位数增加54,000,中性粒细胞计数1000,血红蛋白中位数增加2.5克。”

每个协议,经历了强大的三联反应(血红蛋白> 10 g / dL,血小板> 50,000 µL和ANC> 1000 / µL)的4名患者由于计数正常化而停止了Eltrombopag的治疗。这些患者的中位治疗时间为14个月。在分析时,无治疗间隔为8个月,所有反应持续。

进展主要见于70岁及以上的患者。这些患者包括细胞遗传学复杂的患者,包括7号单体性和5q号缺失。此外,入选该研究后,一名无反应的男性患者出现13q缺失,随后发展为7号单体。

汤斯利指出:“有趣的是,停药后他的人数有所增加。他们已经在上升了。” “四年后,他仍然保持着良好的状态,还活着,而且100%的是7号染色体。”

在这项研究中,Eltrombopag的耐受性良好,没有任何与毒性相关的治疗中断。84%的患者达到了最大预期剂量(150毫克/天)。在研究期间没有报告4/5级与治疗相关的不良事件,也未观察到骨髓网状蛋白的显着增加。

汤斯利总结说:“在低风险的MDS中有进一步的研究表明,我们也许能够评估MDS的其他亚型。” “在完成这些试验之前,不应将该药物用于MDS的试验之外。”

在对皮质类固醇,免疫球蛋白或脾切除术反应不足后,FDA最初于2008年批准Eltrombopag用于血小板减少症患者的治疗。50mg Eltrombopag治疗可将血小板计数提高≥50,000/μL,适用于两项临床试验的59%至70%的患者。

2014年8月,由于对免疫抑制疗法的反应不足,FDA批准了Eltrombopag作为SAA患者的治疗方法。该决定基于NIH进行的II期研究的结果,其中40%的患者经历了血液学反应,包括三联和双联反应。

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